CRISPR Gen Düzenlemesi ile İlk Kez İnsan Tedavi Edildi

Crispr gen düzenlemesi nedir? Geçtiğimiz yıllardan bu yana üzerinde çalışılan Crispr gen düzenleme tedavisi, iç organlara kadar girmiş hastalıkları tedavi etmeyi vadediyor. Uzmanlar, bulaşıcı hastalıkların bu düzenleme sayesinde ortadan kalkabileceğine inanıyor.

ABD'li bir girişim, iç organlara yönlendirilen Crispr gen düzenleme tedavisi ile ilk hastayı tedavi etmeyi başardı. Nobel ödüllü Jennifer Doudna tarafından kurulan Intellia Therapeutics şirketinin test verileri, Crispr tabanlı tedavide atılımı işaret ediyor. 

Crispr gen düzenlemesi nedir?

Bilmeyenler için Crispr, bakterilerin kendilerini virüslerden korumak için kullandıkları bir savunma sistemidir. 2012 yılında Doudna ve Fransız meslektaşı Emmanuelle Charpentier tarafından gen düzenleme aracı olarak kullanılmıştı.

CRISPR gen düzenlemesi, bir zamanlar zararsız olduğu düşünülen hastalıklarla savaşmayı vaat ediyor. Araştırmacılar, düzenleme yapmak için kan dolaşımına CRISPR-Cas9 enjekte edildiğini ve birçok yaygın hastalığın tedavisinde gen düzenleme kullanımına kapı açılabileceğini gösteren sonuçlar aldığını bildirdi.

Deneysel tedavi, nadir görülen bir genetik hastalık olan transtiretin amiloidozu ele aldı. Bilim adamları, hastaların karaciğerlerindeki bir geni düzenleyen CRISPR yüklü nanopartikülleri enjekte etti. Bu proteinin seviyesi, enjeksiyondan sonraki hafta düşüş gösterdi. Bu sayede hastaların vücutlarındaki sinirleri ve diğer dokuları hızla yok edebilecek transtiretin amiloidozun önüne geçildi.

Intellia Therapeutics CEO'su John Leonard, "Crispr'in vaat ettiği şey, herhangi bir genin, ulaşılabildiği sürece genomun herhangi bir yerini değiştirebilmesidir. Hastaya ilk kez Crispr enjekte ettik ve ilk kez geni başarıyla hedefledik" dedi.

Test sadece altı kişiyi içeriyordu, ancak araştırma ekibinin olası olumsuz etkileri kontrol etmek için hala uzun vadeli çalışmalar yürütmesi gerekiyor. Bu yöntemin büyük ölçekte uygulanabilir olduğu kanıtlanırsa mevcut CRISPR teknikleri de Alzheimer'dan kalp hastalığına kadar uzanan farklı hastalıkları tedavi etmek için kullanılabilir.

University College London'da tıp profesörü olan Julian Gilmour çalışmayla ilgili açıklamasında, "Bu hastaların yıllarca daha da kötüleştiğini gördüm. Hatta bu hastalıktan tamamen yok olmuş bir aile biliyorum. CRISPR devrimini görmeye dayanamıyorum" dedi.

Ayrıca Crispr tekniği hakkında bazı şüpheler bulunuyor. Kimi hasta, CRISPR'nin kötüye kullanma potansiyeli olduğuna inanıyorken, kimileri de doğayı düzenleyen hastalıkların yok olacağından korkuyor. CRISPR'nin sağladığı kan dolaşımı enjeksiyonları, insan deneyleri üzerindeki şüpheli düzenlemeleri gerçekleştirmeyi çok daha kolay hale getirebilir.