Otizmin Tedavisi Yakında Bulunabilir

Gen düzenleme otizm

Prof. Jennifer Doudna tarafından birkaç yıl önce geliştirilen ve insan DNA’sı üzerinde çeşitli düzenlemeler yapılmasının önünü açan CRISPR-Cas9 isimli sistemle birlikte otizm hastalığının tedavi edilmesi için ilk adımlar atıldı.

CRISPR-Cas9, neredeyse bir Words belgesi düzenler gibi DNA’lar üzerinde değişiklik yapılmasına ve bilim insanlarının hastalıkları tedavi etmeleri için yeni yollar bulmalarına imkân tanıyordu. Keza yakın zaman önce CRISPR-Cas9 sistemiyle laboratuvar ortamında sıtma hastalığına dayanıklı sivrisinekler üretilmiş ve hastalığın yayılmasını önlemek adına önemli bir basamak atlanmıştı.

Berkeley Üniversitesinde yapılan bir başka bilim çalışmaysa otizm üzerine odaklandı. Yine CRISPR-Cas9 ile otizme neden olan gen değişikliklerini tespit ederek, onları onarmak üzerine çeşitli çalışmalar yürüten bilim insanları, ilk aşamada olumlu sonuçlar aldıklarını söylediler. Teksas Üniversitesinin San Antonia’da bulunan Sağlık Bilimleri Merkezinde görevi olan Asistan Profesör Hye Yound Lee, “Bu çalışma otistik fare modelleri üzerinde, gen düzenleme yoluyla otizm belirtilerinin engellendiğini göstermesiyle bir ilki başardı. Böylece beyin bozukluklarının potansiyel terapötik tedavisini destekleyen ve bunu yapabilmek için virüssel olmayan bir yol bulmuş olduk.” dedi.

Yapılan çalışmada otizm hastalığı olan farenin beyninin belirli bir bölgesine, nanopartiküler yollarla CRISPR enjekte edildi. Beynin “striatum” denilen, otizm spektrum bozukluğu (ASD) ve tekrarlayan davranışlara sebep bölgesine ulaşan bilim insanları, Cas9 yardımıyla tekrarlayan davranışların oluşmasına sebep olan abartılı sinir sinyallerinin sönümlenmesini sağlayan reseptör genini devre dışı bıraktılar.

Yapılan detaylı çalışmalar sonucunda otizme sebep olan beyinsel bozuklukların bir kısmının engellendiği görülürken, çalışmanın ilerletilmesi durumunda otizmin tamamen iyileştirilebilecek seviyeye gelebileceği söylendi. Buna rağmen çalışmaların insanlar üzerinde kullanılmasının önünde hala uzun bir yol olduğunun da altı çizildi.

YORUMLAR