Genetik Hastalıklar "Kalemle" Tedavi Edilecek

genetik hastalık tedavisi
Ramazan Tugay Kahraman
Ramazan Tugay Kahraman teknoloji
YORUM YAZ

Harvard ve MIT’de çalışan bir grup bilim adamı, geliştirdikleri yeni bir enzimle birlikte genlerde oluşan mutasyonları düzelterek, genetik sağırlıktan kistik fibrozise kadar uzanan bir dizi genetik hastalığı tedavi edebilecek yeni bir kapı araladılar.

Howard Hughes Tıpp Enstitüsünden (HHMI) araştırmacı David Liu ve ekibi, yaptıkları araştırmada, DNA'da bulunan A*T (Adenin*Timin) bazını G*C (Guanin*Sitozin) bazına doğrudan dönüştürmeyi kolaylaştıran bir enzim keşfetti. Adenine Base Editor (Adenin Baz Editörü) ismi verilen yeni gelişmenin, çokça bilinen Crispr-Cas9 enziminin değiştirilerek elde edildiği de söylenen arasında yerini aldı.

Nature dergisinde yayınlanan bir makaleyle tanıtılan yeni gen değiştirme aracının, Crispr-Cas9’dan farklı çalıştığı ve genlerde yaşanan mutasyonları yani baz değişimlerini tersine çevirdiğinin altı çizildi. Böylece hastalıklarla ilişkili 32 bin mutasyonun neredeyse yarısına yol açan G*C bazının A*T bazına dönüşümünü tersine çevirmenin engellenebileceği de söylendi.

ABE yöntemiyle A,C,G e T. A dizilimlerinde yaşanan bozuklukları neredeyse bir “kalem” gibi düzeltebileceklerini ve “cümlelerdeki kelimeleri” doğru yere koydukları için genetik hastalıkların giderilebileceğini söyleyen David Liu ve ekibi, deneyler sırasında ABE7.10 enzimini kullanarak hem insan hem de bakteri genlerinde yüzde 50'nin üzerinde verimlilik ve çok az istenmeyen mutasyonla A*T baz çiftini G*C çiftine dönüştürmeyi başardıklarını da aktardılar.

Geliştirilen ABE tedavisinin henüz insanlar üzerinde denenmek için çok erken bir aşamada olduğunu belirten ekip, yapılan yeni araştırmalar ve ortaya çıkacak yeni bilgiler ışığında genetik hastalıkların tedavisine dair önemli bir adım atılabileceğini de belirttiler.

YORUMLAR